Megtörtént az első SMA-s csecsemő génterápiás kezelése Magyarországon

Mérföldkő a gerincvelő-eredetű izomsorvadás kezelésében, hogy az idén januárban kiszűrt első SMA-s csecsemő rendkívüli gyorsasággal megkapta a génterápiás kezelésre az engedélyt a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelőtől (NEAK). A csecsemő 22 naposan, még teljesen tünetmentes állapotban kapta meg a génpótló kezelést a Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházában február 10-én.

A szaktárca még 2022-ben dolgozta ki az újszülöttkori SMA-szűrés kutatási mintaprogramját, és biztosította a megvalósulásához szükséges forrást. Ennek köszönhetően tavaly november 1-jén elindult Magyarországon az ingyenesen és önkéntes alapon igénybe vehető szűrőprogram, azóta 15 631 újszülöttnél végeztek SMA-szűrést – írja az MTI.